SESSION INAUGURALE
Avec la présence du Ministre de la santé et de l’accès aux soins & du Ministre de l’éducation nationale, enseignement supérieur et recherche.
4ÈME PLAN NATIONAL MALADIES RARES (PNMR4) - BILAN ET PERSPECTIVES
• Analyse des avancées du Plan National Maladies Rares 4
• Identification des points d’amélioration
ENJEUX EUROPÉENS ET INTERNATIONAUX
• Projets ERDERA et JARDIN
• Réglementations : Code Orphan, HTA, ATMP, dispositifs médicaux
• Table ronde – perspectives et défis
GÉNÉTIQUE : ÉVOLUTION ET RÉVOLUTION
• Dépistage Néonatal
• VUS
• Maladies auto inflammatoires
• Traitement des maladies génétiques
ACCÈS À L’INNOVATION
• Accès à l’innovation : enjeux sociétaux et cliniques
• IA & maladies rares : essais cliniques, diagnostic, nouvelles cibles thérapeutiques
• Jumeau numérique
PRISE EN CHARGE ET SUIVI VILLE-HÔPITAL
• Présentation de la grande enquête Alliance 2025
• Du diagnostic au traitement : accès aux soins et innovations
• Transition Hôpital-Ville : rôle des professionnels (HAD, infirmiers, IPA)
• Spécificités pédiatriques et médico-sociales
NOUVEAUX OUTILS POUR LE DIAGNOSTIC ET LE SUIVI
• Systèmes d’aide au diagnostic (RDK, Accelrare, Aidy)
• Orientation des patients
• Base de Données Nationale des Maladies Rares (BNDMR)
